18个月+200万美元研发一款临床候选新药 Insilico Medicine刷新AI药物研发效率

【TechWeb】3月2日消息，AI药物研发公司Insilico Medicine近日宣布利用人工智能打通从新靶点发现到新分子设计、到找到临床候选化合物的整个环节，发现了一种全新机制的用于治疗特发性肺纤维化(IPF)的临床候选新药，并成功通过多次人类细胞和动物模型实验验证。该新型候选药物的一期临床试验计划于2021年12月进行。

Insilico Medicine成立于2014年，致力于开发生成模型、强化学习系统，以及其他新颖的机器学习技 术，运用其技术来生成具有特定性质的全新分子结构。

资料显示，自2014年公司成立以来，Insilico Medicine已发表100篇以上的开创性论文，申请专利数超过25项，总募资了超过5200万美元。2018年6月Insilico Medicine获得药明康德风险投资基金领投的战略融资；2019年9月Insilico Medicine获得由启明创投领投，创新工场、斯道资本、百度风投等跟投的B轮融资。

对于此次Insilico Medicine研发的治疗特发性肺纤维化(IPF)的临床候选新药，创新工场董事长兼CEO李开复表示，Insilico Medicine的这一成果一定程度上验证了AI算法结合药物化学与生命科学，能够更高效的研发出有巨大潜力的候选药物分子，在全球范围内是个标志性的里程碑。

一例小分子新药的推出，需要经过药物发现、临床前研究、临床研究和审批上市等多阶段，这往往需要众多生物、化学和医学方面的顶尖专家耗费数十年、企业耗资数十亿美元，然而其失败率仍然高达90%以上。

现在，借助人工智能的帮助，Insilico Medicine研发治疗特发性肺纤维化(IPF)的临床候选新药仅用时不到18个月，就实现了靶点发现、分子生成和通过传统实验验证，动物体内IPF疗效确认及安全性评估，合成了小于80个化合物，研发经费约合200万美元。

与传统的药物发现过程相比，Insilico Medicine这一新药研发成果的不仅速度快了几个数量级，所耗费成本也低了几个数量级。这给AI赋能药物研发带来巨大想象空间。

事实上目前人工智能技术已经广泛应用于药物研发产业链上的靶点发现、化合物合成、新适应症发现、化合物筛选、晶型预测、患者招募、优化临床试验设计、药品检查、甚至学术推广等诸多场景。

Insilico Medicin首席科学官任峰认为，当前整个制药行业面临几个共同的痛点，一是怎么样找到合适的靶点或者全新的靶点来治疗某种疾病，二是找到靶点之后如何发现或者发明全新的化合物，去针对这个靶点推向临床；三是怎么样设计好的临床方案去减少临床上的不可预测性。

任峰向TechWeb介绍，针对行业痛点，Insilico Medicine自研了Pharma.AI人工智能平台，这一平台包含3个关键人工智能组件，以人工智能驱动打通从新靶点发现到新分子设计，到找到临床候选化合物的整个环节。

一是PandaOmics，通过组学，包括基因组学和蛋白组学、深度学习，帮助公司针对一些疾病找创新的靶点；

二是Chemistry42，通过生成式对抗网络(GAN)和深度学习系统对某些已经确认的靶点设计新的小分子化合物，实现从苗头化合物的发现一直到临床化合物的确定；

三是InClinico人工智能系统，主要预测临床试验的成功率，同时帮助设计更合理的临床试验方案。

具体到此次Insilico Medicine团队发明的治疗特发性肺纤维化(IPF)的临床候选新药，任峰表示，我们通过人工智能发现了治疗肺纤维化的一个创新靶点。同时通过人工智能产生了全新的小分子化合物，并且一直把这个化合物推到临床侯选化合物。目标是今年年底把我们的临床候选化合物推向临床。

“Insilico Medicine在5、6年前就开始跟全球诸多药企业合作，在合作过程中积累了丰富的经验，我们知道这些全球顶尖药企需要什么，在这个过程中Chemistry42和Pandomics也在根据顶尖药企的需求不断进行优化”，任峰表示，“通过将 PandaOmics 和 Chemistry42 等工具整合到一个集成的工作流程中，药物研发机构可以大大简化它们的工作，加速将想法转化为实际的临床候选方案，并进一步推进。我们希望这项研究成果将会激发全球制药机构更大的转变，成为一种颠覆性的药物发现模式。”

展望未来，任峰表示，Insilico Medicine未来会继续寻找新的靶点、新的化合物，发挥新的临床后化合物作用，为医药行业做出贡献。目前的策略是先集中力量做早期研发，后续可能去拓展后期的临床试验，包括上市和销售整个的产业链。